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难治复发的小儿白血病,未来也有希望被治愈

2018年11月15日    来源: 浙江在线     

  浙江在线11月15日讯近日,浙江省卫生健康委员会公布了第二批浙江省重大疾病诊治技术研究中心的名单。在浙江大学医学院附属儿童医院的主导下,浙江省小儿白血病诊治技术研究中心正式成立。该中心由浙大儿院牵头,复旦大学附属儿科医院、苏州大学医学院附属儿童医院、南京医科大学附属儿童医院、浙江大学医学院附属第一医院等省内外共10家三甲医院、3家相关企业共同组建。

  中心将搭建小儿白血病创新诊治技术研究平台、浙江省小儿白血病临床研究转化平台、浙江省小儿白血病会诊平台三个专业化平台,通过平台运作,在规范白血病诊断和分型、化学治疗、微小残留病监测、化疗并发症管理、免疫靶向治疗及新药治疗、造血干细胞移植、停药后长期随访等方面进行基础和临床研究。

  浙江大学医学院附属儿童医院舒强院长说:“作为一家国内一流的儿童综合性三级甲等医院,我们有良好的研究基础。我们希望通过浙江省小儿白血病诊治技术研究中心的平台,联合省内外多家优质儿童医院,与高水平的科研机构、有创新能力的药企、人工智能研究中心合作,开展一系列基础及临床研究,推进儿童白血病的诊治进展。医院将尽力提供中心工作所需的一切软、硬件支持,以造福白血病患儿。”

  近五十年来,浙江省小儿白血病生存率大幅提高

  小儿白血病是儿童时期发病率最高的恶性肿瘤,其发病率为4-6/10万,浙江省每年新增白血病患儿600余例。

  浙江省小儿白血病诊治技术研究中心主任徐卫群告诉钱报记者,浙大儿院治疗小儿白血病可以追溯到1972年,至今已有46年的历史。

  在几代人的努力下,急性淋巴细胞白血病的5年无事件生存率从最初的9.7% 上升到接近90%,小儿急性髓系白血病上升到60%,居国内领先水平。其中低危急性淋巴细胞白血病更是达到91.6%,接近发达国家水平。

  诊治效果的提高,离不开规范、精准的诊断和分型技术以及治疗全程并发症的管理。徐卫群举例,以往医学界认为费城染色体阳性才是急性淋巴细胞白血病(Ph~+ALL)的高危因素,但近几年发现了一个与前者基因表达谱相似的亚群称为PH-like ALL,预后也不好,它在传统分型中往往被分到标危组,在“标危”B细胞急淋中比例可高达20%以上。

  “如果把这个亚群诊断为标危组进行化疗,那治疗的效果肯定不好。精准的分型是后期有效治疗的基础。”

  因此,中心将完善初诊白血病患者骨髓标本送检方案,将PH-like ALL筛查纳入检测范围,并研究以高灵敏度的方法加强对白血病微小残留病的监测。微小残留病作为一个独立的预后因素,在急性淋巴细胞白血病患儿化疗中是调整治疗方案的重要依据,准确的微小残留病检测能显著提高治疗效果。儿院精准的诊断、分型技术保障了白血病的疗效。

  化疗是目前小儿白血病主要的治疗手段,但强化疗后的严重并发症多,出血、感染等时刻威胁着患儿的生命。浙大儿院团队正在研发一套诊断系统,以综合指标早期诊断真菌感染,进而有效控制化疗后的并发症。

  团队也将继续对复发、难治的急性白血病进行耐药机理方面的研究,对这些患者二代测序基因检测的结果进行专业的分析,以定位新的治疗靶点,结合免疫治疗、靶向治疗等新方法,给患者带来生的希望。

  “未来,通过浙江省小儿白血病诊治技术研究中心平台的良好运作,各合作单位紧密协作,共同努力,将产出更多的科研成果,不断提高浙江省小儿白血病整体诊治水平,方便患儿及家庭就诊,改善省内外、国内白血病儿童整体预后,使浙江省儿童白血病诊治水平达到国内一流、国际先进水平。” 徐卫群说。

  脐带血移植成为小儿白血病移植新趋势

  如果化疗的效果不好,那患儿就不得不进行造血干细胞移植。浙大儿院1998年在全国率先开展小儿造血干细胞移植,已经成功完成了100余例,不仅服务了省内患儿,还辐射到周边地区,移植成功率达到70%左右。

  浙大儿院血液科徐晓军副主任告诉钱报记者,随着移植技术的提高,以及医保政策的利好,现在小儿造血干细胞移植的需求在不断上升,患儿平均要等待2~3个月才能轮到。

  为了适应新的需求,保证移植的质量,浙大儿院湖滨院区对原有的4个移植仓进行了装修。今年4月重新启用后,短短半年多就完成了20多例移植。

  预计2021年,浙大儿院滨江院区二期将建成并投入使用。届时滨江院区将增设10个移植仓,这样滨江院区一年的移植量可以达到一百多例,将大大缩短患儿的等待时间。

  徐晓军介绍,在小儿白血病的造血干细胞移植上,脐带血移植的比例不断提高,约占所有移植的一半以上。在日本,这个比例更高。

  一方面,脐带血移植配型相合的机率要比骨髓配型高得多,大部分都能在短时间配对成功,减少了寻找的时间。

  另一方面,一份脐带血中的造血干细胞数量有限,而儿童的体重较轻,足够满足他们的需求。一旦脐带血造血干细胞移植成功,随后出现的排异反应也较轻,患儿能得到比较高的生活质量。

  CART细胞疗法,难治复发小儿白血病最后的尝试

  虽然小儿白血病整体的治疗效果在不断提升,但仍有部分难治复发的患儿,无法通过化疗和造血干细胞移植来治愈。

  如何提高这部分患儿的生存率,是目前小儿白血病研究的热点。其中,CAR-T细胞疗法是当之无愧的免疫治疗“明星”。

  2011年,美国宾夕法尼亚大学的研究人员首次成功利用CAR-T细胞疗法治愈了两名晚期淋巴细胞白血病患者。截至2013年12月,美国已有59名复发难治白血病患者接受该治疗,其中25人痊愈,长期生存率达到40%。

  浙江省小儿白血病诊治技术研究中心副主任汤永民教授介绍了CAR-T细胞疗法的全过程:从患儿的体里抽血提取T淋巴细胞,然后用分子生物学的方法对T淋巴细胞进行基因改造,再输回患儿体内,让它们攻击癌细胞。

  汤教授形容,小儿白血病患儿体内的T淋巴细胞只有“弹药”而没有“枪”,所以不能发挥正常的免疫功能。CAR-T细胞疗法相当于在T淋巴细胞上安装了一把能准确定位到癌细胞的枪,然后有针对性地消灭它们。

  目前,国内各大医疗机构的CAR-T细胞疗法仍处在临床试验阶段。汤教授说,一般那些穷尽化疗、移植治疗,或者无法移植的、难治复发的小儿白血病患者,家长可能会选择尝试这个全新的治疗方法。

  但是,国内CAR-T细胞疗法治疗小儿白血病的效果仍不理想,约80~90%的患者都出现了复发。所以,很多医疗机构都是将它和移植相结合,先用CAR-T细胞疗法杀死癌细胞,再进行造血干细胞移植。

  而且,改装后的T细胞回到体内后,还会在数天后迅速活化、生殖,其外在表现就是发热、流感等症状,被称为“细胞因子风暴” ,这也是临床上需要攻克的难题。

  汤教授介绍说,浙大儿院配有高标准、高配置的GMP实验室,在CAR-T细胞治疗、免疫靶向治疗新药的研究等方面具有丰富的经验和高规格的质控。中心成立后,实验室将进一步改造,自主研发CAR-T细胞,而不再依靠大公司的技术。

责任编辑:陈雨笛
标签: 小儿白血病;诊治技术;细胞疗法;患儿;生存率;治疗

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